Les essais cliniques en cancérologie

Les essais cliniques évaluent les nouveaux traitements du cancer. Avant de proposer de nouveaux traitements à tous les patients concernés, il faut s'assurer qu'ils sont efficaces et bien tolérés.

Qu’est-ce qu’un essai clinique ?

Les essais cliniques (ou « essais thérapeutiques » ou encore, « études cliniques ») contribuent à l’avancée de la recherche médicale pour offrir de nouveaux traitements aux malades. Ils permettent d’en évaluer l’efficacité, d’en déterminer la toxicité éventuelle, les effets secondaires et de définir la posologie adaptée à l’homme. Avant d’être proposé aux patients, tous les traitements ont suivi un long et rigoureux parcours d’expérimentation, de contrôle et de validation en laboratoire. Si, et seulement si, elle est susceptible d’apporter un bénéfice au patient (guérison, durée de vie ou qualité de vie), la participation à un essai thérapeutique peut être proposée à un patient par le médecin.

Les différents types d’essais cliniques

En cancérologie, les essais thérapeutiques portent essentiellement sur les nouvelles techniques de diagnostic, sur des traitements médicamenteux (chimiothérapie, hormonothérapie, immunothérapie), chirurgicaux et radiothérapeutiques, seuls ou associés. Dans les cas habituels, les traitements à l’essai sont réalisés dans les mêmes services que les traitements habituels. En revanche, le protocole d’étude implique une surveillance renforcée du patient, pendant et après l’expérimentation, pour garantir sa sécurité et pour obtenir le maximum d’information sur le déroulement du traitement. Pour garantir la sécurité des malades et la rigueur scientifique, les essais cliniques comprennent plusieurs étapes (ou phases) qui sont chacune destinées à recueillir des informations spécifiques sur le nouveau traitement.

  • Les essais de phase I : ils portent sur la tolérance du traitement, permettent de repérer les effets secondaires possibles et de déterminer la dose recommandée;
  • Les essais de phase II : ils étudient l’efficacité du traitement pour différents types de cancers;
  • Les essais de phase III : ils permettent de comparer le nouveau traitement au traitement de référence (le plus efficace jusqu’alors connu);
  • Les essais de phase IV : appelés essais de « pharmacovigilance », ils concernent les traitements commercialisés et permettent d’en approfondir la connaissance (effets moins connus ou rares).

En pratique, lorsqu’un traitement n’apporte pas les résultats attendus au cours des 3 premières phases, l’essai peut être arrêté. Un autre traitement adapté à la maladie est alors proposé au malade. Au contraire, si le traitement a prouvé son efficacité, une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) sera déposée auprès des autorités sanitaires pour obtenir une autorisation de commercialisation. Autorisé, il se substituera au traitement de référence. Le malade ne participe pas à toutes les phases de manière successive mais se voit proposer de participer à un essai dans l'une des quatre phases, en fonction de critères très précis décrits dans le protocole.

Pourquoi participer à un essai ?

La participation des malades à des essais cliniques est une contribution indispensable à la découverte de nouveaux traitements et de nouvelles stratégies qui pourront bénéficier à un grand nombre de personnes touchées par le cancer. Votre participation est libre et volontaire. Même après avoir accepté de participer à un essai, vous serez libre de le quitter à tout moment et votre médecin vous proposera alors un autre traitement adapté à votre maladie. Cette décision ne changera rien à l'engagement de l'équipe médicale pour traiter votre maladie.

Information et consentement du patient

La loi précise que le patient doit être clairement informé sur le traitement qu’il peut tester, sur le déroulement de l’étude, sur sa durée, sur les bénéfices et sur les risques qu’elle comporte. Les risques sont obligatoirement couverts par un contrat d’assurance spécifique. Le patient a le droit de refuser de se prêter à l’étude ou de s’en retirer à tout moment. L’information et le consentement libre du patient feront l’objet d’un écrit signé, engageant le patient et son médecin.

Qui est à l'initiative d'un essai clinique ?

Le « promoteur » de l’étude est l'institution qui propose de mettre en œuvre l’essai clinique. Il peut s'agir d'une université, d'une institution de recherche privée ou publique ou d'une firme pharmaceutique. Un essai clinique peut être mis en place sur le territoire français ou être mené au niveau européen, ou international.

La réglementation en France

En France, depuis 1988 la loi Huriet-Sérusclat règlemente la recherche biomédicale et protège les personnes qui acceptent d’y participer. La loi impose que tout projet de recherche clinique soit déclaré à l’Agence Française de Sécurité Sanitaire des Produits de Santé ou à la Direction Générale de la Santé et soumis à un Comité Consultatif de Protection des Personnes dans la Recherche Biomédicale (CCPPRB). Agréés par le Ministre chargé de la Santé, les CCPPRB régionaux sont indépendants et capables de délibérer des questions éthiques, sociales, psychologiques et juridiques que pose la spécialité biomédicale. Il existe deux organismes de contrôle :

  • Le Comité de Protection des Personnes (CPP)
  • L’Agence Nationale de Sécurité du Médicaments et des Produits de Santé (ANSM)

Le promoteur de la recherche doit déposer une demande d'avis auprès d'un Comité de Protection des Personnes (CPP). Ce Comité d'Ethique indépendant est chargé de revoir l'objectif, le schéma du traitement et le déroulement de l'essai. Outre des personnes qualifiées en matière de recherche biomédicale, de santé, d'éthique et juridique, chaque CPP compte deux représentants des associations agréées de malades et d'usagers du système de santé. Le Comité donne un avis, en particulier sur la pertinence de la recherche, la protection et l'information des personnes qui vont y participer. L'essai clinique ne débutera qu'après avis favorable du CPP et autorisation de l'Agence Nationale de Sécurité du Médicaments et des Produits de Santé (ANSM). Cette dernière garantit, au travers de ses missions de sécurité sanitaire, l'efficacité, la qualité et le bon usage des produits de santé, et notamment du médicament.

Pour en savoir plus :

Brochures d’information destinées aux patient et à leur proches « les essais cliniques en cancérologie : les réponses à vos questions » réalisée par l’Institut National du Cancer (INCa), disponible sur le site internet www.e-cancer.fr, et « Les essais thérapeutiques. Quelle sécurité, quels droits pour les patients ? » faite par la Ligue contre le cancer. Des informations supplémentaires sont directement accessibles sur les lieux de soin.